Le nouveau médicament Galnac-Sirna de Darui Bio RN3161 ciblé pour inhbe a été accepté dans la demande d'essai clinique en Australie, visant à perdre de la graisse tout en maintenant la perte de poids
Récemment, Darui Bio a annoncé que son nouveau médicament Galnac-Sirna RN3161 développé par lui a été accepté dans la demande d'essai clinique d'Australie (CTA). Cette percée a attiré une large attention de l'industrie pharmaceutique mondiale. RN3161, une thérapie innovante de l'ARNi, vise à atteindre les effets de la perte de graisse en inhibant l'expression des gènes INHBE tout en maintenant la perte de poids (masse musculaire), offrant de nouvelles options de traitement potentielles pour les patients atteints d'obésité et de maladies métaboliques connexes.
Voici des sujets chauds et un contenu chaud sur le terrain de RN3161 et un traitement par la maladie métabolique au cours des 10 derniers jours:
| sujet | Indice de popularité | Points de discussion principaux |
|---|---|---|
| RN3161 Essai clinique australien | 9.2/10 | Mécanisme de médicament, efficacité potentielle, perspectives du marché |
| Progrès dans la recherche cible inhbe | 8.7 / 10 | Mécanisme de régulation des fonctions des gènes et du métabolisme |
| Plate-forme technologique Galnac-Sirna | 8.5 / 10 | Efficacité de la livraison, sécurité, perspectives de demande |
| Nouvelles tendances du traitement de l'obésité | 8.3 / 10 | Comparaison de la thérapie par l'ARNi et des analogues GLP-1 |
Les avantages de la technologie de base de RN3161
RN3161 adopte la plate-forme technologique Galnac-SIRNA la plus avancée, qui réalise la livraison spécifique au foie en reliant de manière covalente un petit ARN interférant (siRNA) avec la N-acétylgalactosamine (GALNAC). Par rapport aux médicaments traditionnels à petites molécules, la thérapie par l'ARNi est fortement ciblée et à action prolongée, et une dose unique peut obtenir des effets thérapeutiques pendant des semaines ou même des mois.
| Paramètres techniques | RN3161 | Médicaments traditionnels de petites molécules |
|---|---|---|
| Mécanisme d'action | Silençage des gènes | Inhibition des protéines |
| Fréquence de dosage | 1 fois par mois | 1 à 3 fois par jour |
| Ciblage | Très spécifique | Relativement bas |
| Effets secondaires potentiels | Réponse immunitaire | Effet hors cible |
La valeur unique des cibles inhbe
INHBE (sous-unité inhibitine βE) est un gène clé qui a été trouvé ces dernières années qui est étroitement lié au métabolisme des graisses. Des études ont montré que le silence du gène INHBE peut réduire considérablement l'accumulation de graisses viscérales sans affecter la masse musculaire. Cette caractéristique fait de l'inhabation une cible idéale pour le traitement de l'obésité et des maladies métaboliques apparentées, en particulier pour ceux qui veulent perdre de la graisse mais qui hésitent à perdre du muscle.
À l'heure actuelle, le Pipeline R&D pour INHBE en est encore à ses débuts dans le monde, et le RN3161 de Darui Bio est l'un des rares projets qui sont entrés en scène clinique. Selon les informations publiques, RN3161 a montré:
| indice | résultat |
|---|---|
| Taux de réduction des graisses | 15-20% |
| Taux de rétention musculaire | > 95% |
| Efficacité du ciblage du foie | 85-90% |
| Durée d'efficacité | 4-6 semaines |
Perspectives du marché et paysage concurrentiel
La taille mondiale du marché des médicaments contre l'obésité devrait atteindre 54 milliards de dollars américains d'ici 2030. Bien que les agonistes récepteurs du GLP-1 traditionnels aient des effets significatifs, ils ont des effets secondaires courants de la perte musculaire. Si le RN3161 peut prouver son avantage unique de la "perte de graisse et de la protection de la peau", il devrait occuper une position importante sur le marché segmenté.
L'agence analytique prévoit que en supposant que l'essai clinique de RN3161 est fluide et progressant comme prévu, son potentiel de marché est le suivant:
| Nœud temporel | jalon | Évaluation potentielle |
|---|---|---|
| Q3 2024 | Essais cliniques de phase I complète | 500 millions à 800 millions de dollars |
| 2026 | Entrez la phase IIB clinique | 1,5 à 2 milliards de dollars |
| 2028 | Soumettre une demande NDA | 3 à 5 milliards de dollars |
Points de vue d'experts et perspectives de l'industrie
Plusieurs experts dans le domaine des maladies métaboliques ont déclaré que le RN3161 représente une nouvelle direction pour le traitement de l'obésité. "Le ciblage de la perte de graisse et de la rétention musculaire simultanément est le« Saint Graal »du traitement des maladies métaboliques, et la technologie de l'ARNi fournit une nouvelle voie pour atteindre cet objectif», a commenté le Dr Smith, directeur du Center for Metabolic Research à la Harvard Medical School.
Cependant, les experts nous rappellent également que les données cliniques précoces devraient être soigneusement consultées. Bien que la thérapie par l'ARNi ait eu des précédents réussis dans le domaine des maladies hépatiques, son application dans les maladies métaboliques nécessite encore une vérification clinique plus. L'essai clinique de phase I de RN3161 se concentrera sur sa sécurité, sa tolérabilité et ses indicateurs pharmacodynamiques préliminaires.
Avec l'approbation du CTA australien, Darui Bio prévoit de lancer son premier procès humain dans les trois prochains mois. Si les progrès se déroulent bien, il s'étendra à d'autres grands marchés pharmaceutiques, y compris les États-Unis et la Chine dès que possible.
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