La thérapie génique RegenxBio RGX-121 est utilisée pour traiter le trouble de stockage de Mucopolysaccharide de type II (MPS II) Publié des données cliniques positives

La thérapie génique RegenxBio RGX-121 est utilisée pour traiter le trouble de stockage de Mucopolysaccharide de type II (MPS II) Publié des données cliniques positives

Récemment, la société de biotechnologie RegenxBio a publié des données cliniques positives sur sa thérapie génique RGX-121 pour le traitement du trouble de stockage du mucopolysaccharide de type II (MPS II, également connu sous le nom de syndrome de Hunter), qui a attiré l'attention générale de la communauté médicale et de la population de patients. Cette percée a apporté un nouvel espoir dans le domaine du traitement des maladies rares.

About Type II Trouble de stockage de mucopolysaccharide (MPS II)

Le stockage de mucopolysaccharides de type II est une maladie génétique récessive liée à l'X rare causée par des mutations du gène idururulonate-2-sulfate (IDS), ce qui conduit à l'accumulation de mucopolysaccharides dans les lysosomaux, qui à son tour affecte plusieurs systèmes d'organes. Les patients présentent généralement des symptômes tels que le retard de développement, la déformation osseuse et la dégénérescence du système nerveux, et la durée de vie des cas graves est significativement raccourci. Le traitement standard actuel est le traitement de remplacement enzymatique (ERT), mais il nécessite une perfusion intraveineuse à vie et ne peut pas pénétrer la barrière hémato-encéphalique, ce qui a un effet limité sur les symptômes neurologiques.

Mécanismes et avantages de la thérapie génique RGX-121

RGX-121 est une thérapie génique basée sur le vecteur AAV9 qui fournit des gènes d'ID fonctionnels au système nerveux central (SNC) par une seule injection intraveineuse, visant à exprimer longtemps les enzymes IDS, améliorant ainsi ainsi la progression pathologique de MPS II. Ses avantages de base comprennent:

• Un seul traitement peut fournir une efficacité à long terme ou même à vie
• Ciblant directement le système nerveux central pour résoudre le problème que ERT ne peut pas pénétrer la barrière hémato-encéphalique
• Évitez le fardeau de la perfusion hebdomadaire et améliorez considérablement la qualité de vie des patients

Dernières moments forts de données cliniques

Les données provisoires des essais cliniques de phase I / II publiés par Regenxbio montrent:

Interprétation des experts et impact de l'industrie

"Ces données suggèrent que le RGX-121 peut modifier le paradigme du traitement des MPS II.

Les progrès de cette thérapie ont également favorisé le développement de la thérapie génique:

Perspectives futures

RegenxBio prévoit de lancer un essai clinique critique de phase II / III au quatrième trimestre de 2023 et a obtenu des qualifications de reconnaissance et de jet accélérée de la FDA pour les maladies pédiatriques rares. "Nous accélérerons le développement du RGX-121 et nous efforcerons d'apporter des options de traitement transformatrices aux patients atteints de MPS II dès que possible", a déclaré Kenneth Mills, PDG de la société.

Avec la maturité de la technologie de thérapie génique, le succès du RGX-121 apporte non seulement de l'espoir aux patients atteints de MPS II, mais ouvre également de nouvelles voies pour le traitement d'autres maladies neurologiques rares. Les observateurs de l'industrie prévoient que si les essais ultérieurs se déroulent bien, la thérapie devrait être approuvée pour la commercialisation en 2025-2026.

En octobre 2023, les données de cet article ont compilé de manière approfondie les annonces de l'entreprise Regenxbio, la littérature de revues médicales et les rapports d'analystes de l'industrie.